İnqilabi dərman ən ölümcül xərçəng növlərindən birinə ümid vəd edir
ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) inqilabi sayılan yeni xərçəng dərmanına sürətləndirilmiş təsdiq verib. “Revolution Medicines” adlı biotexnologiya şirkətinin hazırladığı eksperimental daraxonrasib adlı həb dərman ilkin klinik sınaqlarda ümidverici nəticələr göstərib.
Metastatik mədəaltı vəzi (pankreas) xərçəngi olan 83 xəstə üzərində aparılan ilk sınaqlarda xəstələrin 29 faizində şişlərin kiçildiyi, 90 faizində isə yeni şişlərin yaranmasının dayandığı müşahidə olunub.
Orta sağ qalma müddəti 15,6 aya yüksəlib — bu, xəstəliyin gözlənilən ömründən təxminən iki dəfə çoxdur.
Bir xəstədə şişin müalicəyə başlanandan sonra 64 faiz kiçildiyi bildirilib. Vaşinqton Post-a danışan 69 yaşlı Debbi Orkatt “Onsuz da itirəcək bir şeyim yox idi. Cəhd etməyə qərar verdim” deyib.
Sürətli təsdiq proqramı
FDA oktyabrda Revolution Medicines-in dərmanına “Commissioner’s National Priority Voucher” proqramı çərçivəsində sürətləndirilmiş qiymətləndirmə hüququ verib. Bu sistem sayəsində dərmanların qiymətləndirilməsi müddəti bir ildən bir aya qədər azaldıla bilər.
Eyni proqram çərçivəsində sonsuzluq, 1-ci tip şəkərli diabet, eşitmə itkisi, korluq, asılılıq və nadir qan xəstəliklərinə qarşı bəzi preparatlar da öncül baxış hüququ qazanıb.
ABŞ Səhiyyə Nazirliyinin sözçüsü Endryu Nikson bildirib ki, bu proseslər elmi dəqiqlikdən güzəştə getmədən sürətləndiriləcək.
Xərçəng tədqiqatlarında dönüş nöqtəsi
Daraxonrasib RAS gen ailəsindəki mutasiyaları hədəf alır. Bu genlər hüceyrə böyüməsini idarə edən “aç-bağla” mexanizmləri kimi fəaliyyət göstərir, lakin mutasiyaya uğradıqda hüceyrələr nəzarətsiz şəkildə çoxalır.
Şirkətin qurucularından professor Kevan Şokat 2013-cü ildə bu genlərin yaratdığı siqnal pozuntularını dayandıra biləcək yeni mexanizm işləyib hazırlayıb. Daha sonra bu metod fərqli zülal növlərinə uyğunlaşdırılıb.
Şirkətin baş direktoru Mark Qoldsmis deyib ki, əksər alimlər bu üsulun sağlam hüceyrələri də məhv edəcəyini düşünürdü, lakin heyvan təcrübələrində toksik təsir müşahidə olunmadı.
Təsirli, amma məhdud nəticələr
Daraxonrasib bəzi xəstələrin ömrünü uzatsa da, hələlik qəti müalicə hesab edilmir. 40 nəfərlik digər sınaqda iştirakçıların 95 faizi yan təsir, 35 faizi isə ciddi yan təsir yaşayıb.
Dana-Farber Xərçəng İnstitutundan doktor Brayan Volpin bu dərmanı pankreas xərçəngi araşdırmalarında dönüş nöqtəsi adlandırıb və bildirib ki, preparat şişləri kiçildir və xəstələrin ağrılarını azaldır.
Ən ölümcül xərçəng növlərindən biri
Pankreas xərçəngi ABŞ-da xərçəng səbəbli ölümlər arasında üçüncü yeri tutur. Xəstələrin cəmi 13 faizi beş ildən çox yaşayır, metastaz mərhələsində isə bu göstərici 3 faizə qədər enir.
Pancreatic Cancer Action Network təşkilatının rəhbəri Anna Berkenblit daraxonrasibin sürətli təsdiqini alqışlayıb: “RAS mutasiyalarını hədəf alan bu dərman, pankreas xərçənginin müalicəsində əsl sıçrayış deməkdir”.
Eksperimental müalicələrdə yeni ümid
55 yaşlı molekulyar bioloq Pranati Perati 2023-cü ildə bu dərmanı istifadə etməyə başladığında digər müalicələrə cavab vermirdi. O, daraxonrasibin iki il ərzində şişlərin yayılmasını dayandırdığını və ona əlavə həyat müddəti qazandırdığını söyləyib.
FDA-nın sürətləndirilmiş təsdiq sistemi yeni xərçəng dərmanlarına daha erkən çıxış imkanı yarada bilər. Lakin mütəxəssislər xəbərdarlıq edir ki, bu sürət elmi yoxlama proseslərinin etibarlılığını zəiflətməməlidir.
